编者按：加速科技成果从实验室走向市场，杭州市科技局率先布局，启动了概念验证中心的建设工作。经过严格的专家评审和层层筛选，首批6家概念验证中心正式认定，它们的成功经验，不仅为杭州构筑科技成果转移转化首选地提供了有力支撑，也为全国科技创新体系建设贡献了“杭州样本”。即日起，创新杭州推出系列报道，讲述这6家概念验证中心在科技成果转化中的探索与实践，展现杭州科技创新的蓬勃活力与无限潜力。

实验室中的创新成果往往在进入转化研究阶段时遭遇冷遇，缺乏实际应用场景；研发过程中，技术成本过高的问题时常凸显，导致项目难以持续推进，甚至无法完成样品制备……在科技成果转化的过程中，不少生物医药研发人员曾受到类似问题的困扰。

作为杭州首批认定的6家概念验证中心之一，浙江大学智能创新药物研究院（简称“浙大智药院”）小分子创新药概念验证中心正以AI赋能、全链条服务等独特模式，成为生物医药领域创新药成果转化的“关键推手”。

近日，记者来到浙大智药院小分子创新药概念验证中心，了解其如何探索通过概念验证努力打通创新药成果转化的“最初一公里”和“最后一公里”。

远森制药(杭州)有限公司的创始人手握一项与黄斑病变相关的核心发现来到了浙大智药院创新药概念验证中心。短短一年时间里，中心的AI算法团队结合蛋白结构特点，从数万种可能结构中筛选出最优分子，药化团队完成小分子合成，活性评价团队同步完成小分子的成药性评价，最终锁定具有明确抑制作用的候选分子。如今，这个“高效低毒新药”的分子实体已确立，距离临床应用更近了一步。

“科学家擅长从0到1的理论突破，但如何把论文里的成果变成药？这中间隔着一道‘死亡之谷’。”浙江大学药学院教授何俏军直言。在生物医药领域，新药研发周期动辄十年，耗资数十亿元，“概念验证”，正是用最短时间、最低成本验证“科学假设能否变成治病良药”的关键环节。

依托浙大智药院，该中心围绕小分子创新药物概念验证的需求，设立了创新药物靶点验证与确证关键技术研究平台、人工智能创新药物关键技术研究验证平台、创新药物合成与工程应用平台和创新药物成药性评价工程应用验证平台四大概念验证平台。

其中，由中心自主研发的AI算法，能快速生成数万种分子结构，预测其活性和成药性，将传统药物设计周期从数月缩短至几周。何俏军介绍，以靶点发现为例，中心利用自然语言处理技术，从海量论文中提取疾病与蛋白的关联数据，再通过深度学习模型筛选出最具潜力的靶点，“以前人工去设计一个小分子药物，就像大海捞针，看文献需要几年，现在AI只需几秒钟就能锁定目标。”

AI赋能，让中心成为创新药的“加速器”。目前，中心已开发出全球首个针对PROTAC小分子的AI设计平台以及大分子、靶点发现的十余种AI工具，覆盖从分子生成到成药性评价的全流程。“AI不是替代科学家，而是让科学家更专注于创新。”何俏军强调。

要完成复杂的概念验证，离不开先进的实验设备和专业的科研团队。中心拥有约8000平方米的专用试验场地，配备了3500余台科研仪器设备，总价值超过1.2亿元。

“从高通量筛选到分子合成，再到动物模型验证，我们都能在中心内完成。”何俏军介绍，这些设备涵盖了从分子设计、合成到成药性评价的各个环节，能够满足新药创制产业化研究和关键技术研发的需求。

除了硬件设施，中心还拥有一支高水平的科研团队。中心由两院院士、国家杰青等领衔的高层次顾问专家，组成跨学科“智囊团”，他们既懂AI算法，也精通药化与生物学，能够快速打通技术堵点。

与商业化公司不同，浙大智药院更注重“从创新源头造血”。“企业可能擅长产品开发，但早期验证需要跨学科深度协作。”何俏军指着实验室里穿梭的科研人员说，“我们的算法专家和药学家甚至共用工位，遇到问题当场‘头脑风暴’。”

这种模式已结出硕果：成立两年，中心累计入库129个验证项目，孵化8家创新企业，助力12个项目进入产业化阶段。更值得关注的是其“反向赋能”效应——通过与企业的合作，中心自主创新占比提升至25%，并成功发现了有望开发成小分子调控PDL1的靶点。

“未来，我们将进一步扩大概念验证的规模，提升验证能力。”何俏军透露，中心概念验证团队计划扩充到100人左右，并加强与高校、企业和实验室的合作，推动产学研一体化发展，更好地服务于创新药的研发和产业化。

来源 | 科技金融时报